24 septembrie 2018
studiile clinice pentru obținerea aprobării FDA reprezintă de obicei o proporție mică din costurile totale de cercetare și dezvoltare a medicamentelor, sugerează studiul.
studiile clinice care susțin aprobările FDA pentru noi medicamente au un cost mediu de 19 milioane de dolari, potrivit unui nou studiu realizat de o echipă care include cercetători de la școala de Sănătate Publică Johns Hopkins Bloomberg.
studiul, publicat Sept. 24 din JAMA Internal Medicine, este cea mai cuprinzătoare analiză a costurilor cheie de testare a medicamentelor până în prezent și sugerează că aceste costuri contribuie doar modest la costurile globale ale dezvoltării de noi medicamente.
cifra mediană de 19 milioane de dolari reprezintă mai puțin de un procent din costul total mediu al dezvoltării unui nou medicament, care în ultimii ani a fost estimat la între 2 și 3 miliarde de dolari.
„costul generării acestor informații științifice fundamentale este surprinzător de scăzut, având în vedere costul total al dezvoltării medicamentelor și etichetele de preț ridicate ale multor medicamente”, spune autorul principal al studiului G. Caleb Alexander, MD, MS, profesor asociat de epidemiologie și medicină la școala Bloomberg.
companiile farmaceutice din SUA. explicați în mod obișnuit prețurile ridicate pe care le stabilesc pentru medicamente, citând costurile ridicate ale dezvoltării medicamentelor, inclusiv costurile studiilor clinice „pivot” care stau la baza aprobărilor FDA pentru noi medicamente. Cu toate acestea, puține studii au analizat obiectiv aceste costuri.
aceste studii pivot sunt adesea studii mari „Faza 3”, dar pentru unele indicații, cum ar fi bolile incurabile rare, FDA va accepta Studii mult mai mici, mai scurte.
pentru a obține o imagine mai bună a costurilor de studiu pivot, Alexander și colegii săi, inclusiv primul autor Thomas Moore, AB, de la Institutul Milken de Sănătate Publică de la Universitatea George Washington, au examinat studiile clinice cheie care au condus la aprobarea FDA de noi medicamente terapeutice în perioada 2015-2016. Cercetătorii au examinat 138 de studii, acoperind 59 de medicamente diferite-dintre care unele au fost testate în mai multe studii pentru tulburări multiple. Pentru fiecare studiu, echipa a calculat costul probabil al studiului cu software-ul standard de estimare a costurilor utilizat de organizațiile de cercetare contractuală și altele din industria farmaceutică.
cercetătorii au descoperit că studiile pivot din 2015 până în 2016 au avut un cost mediu estimat de 19 milioane de dolari. Costurile estimate ale studiilor s—au grupat relativ strâns în jurul acestei cifre-jumătate au fost cuprinse între 12 milioane și 33 de milioane de dolari. Cel mai mic cost estimat al studiului a fost de 2 milioane de dolari pentru un studiu cu patru pacienți al unui tratament pentru o tulburare metabolică rară; cel mai mare, 347 de milioane de dolari, a fost pentru un studiu amplu al unui medicament cu insuficiență cardiacă.
oamenii de știință au analizat, de asemenea, modul în care costurile studiului au variat în funcție de tipul de studiu clinic. Studiile care testează capacitatea unui medicament de a preveni un rezultat semnificativ din punct de vedere clinic, cum ar fi un atac de cord, au avut tendința de a avea un cost mediu mult mai mare (65 de milioane de dolari) decât studiile care utilizează un rezultat surogat, cum ar fi colesterolul seric ridicat (24 de milioane de dolari). Costurile au fost, de asemenea, mai mari pentru studiile care au comparat un medicament nou cu un standard existent, mai degrabă decât cu un placebo. „În general, aveți nevoie de mai puțini oameni pentru a demonstra că un medicament este mai bun decât o pastilă de zahăr decât dvs. pentru a arăta că funcționează mai bine decât standardul actual de îngrijire”, spune Alexander.
costurile au avut tendința de a fi mai mari atunci când un studiu a durat mai mult sau a înrolat mai mulți pacienți. De exemplu, studiile cu mai puțin de 100 de pacienți au avut un cost mediu de doar 6 milioane de dolari, în timp ce studiile cu mai mult de 1.000 de pacienți au avut un cost mediu de 77 de milioane de dolari. Costurile studiului au variat, de asemenea, în zonele de tratament, reflectând dificultatea variabilă de măsurare și demonstrare a eficacității de la o tulburare la alta. Studiile pivot de medicamente cardiovasculare, de exemplu, au avut un cost mediu de 157 de milioane de dolari, comparativ cu doar 21 de milioane de dolari pentru studiile pivot la pacienții cu boli endocrine și metabolice.
Alexander și colegii săi planifică acum studii suplimentare privind caracteristicile studiilor de droguri și modul în care acestea afectează costurile. „Acum avem o bază pentru un set mult mai larg de anchete în ceea ce ar costa pentru a construi studii mai bune—studii care sunt mai informative cu privire la rezultatele de cel mai mare interes pentru pacienți și furnizorii lor”, spune Alexander.
„costurile estimate ale studiilor pivot pentru noi agenți terapeutici aprobate de Administrația SUA pentru alimente și medicamente, 2015-2016”, a fost scris de Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson și G. Caleb Alexander.
sprijinul a fost oferit de Fundația Laura și John Arnold și de Centrul de Excelență Johns Hopkins în domeniul științei și inovării în reglementare, o inițiativă de cercetare colaborativă cu FDA.
Alexander este președintele Comitetului Consultativ pentru sistemul nervos central și periferic al Administrației SUA pentru alimente și medicamente; este consilier plătit pentru IQVIA; servește în Consiliul Consultativ al Mesarx Innovations, este membru al Comitetului Național P&T al OptumRx și este fondator și principal care deține capital în Monument Analytics, o consultanță care oferă servicii industriei științelor vieții și reclamanților în litigii cu opioide. Aceste aranjamente au fost revizuite și aprobate de Universitatea Johns Hopkins în conformitate cu politicile sale privind conflictul de interese.
# # #
contacte Media pentru școala de Sănătate Publică Johns Hopkins Bloomberg: Joshua Aspril la 443-287-5054 sau [email protected] și Robin Scullin la 410-955-7619 sau [email protected]