24 de setembro de 2018
ensaios Clínicos para obter a aprovação do FDA, normalmente, conta para a pequena proporção do total de interações custos de pesquisa e desenvolvimento, o estudo sugere.Os ensaios clínicos que suportam a aprovação da FDA de novos medicamentos têm um custo médio de US $ 19 milhões, de acordo com um novo estudo feito por uma equipe que inclui pesquisadores da Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health.
o estudo, publicado em Setembro. 24 na JAMA Internal Medicine, é a análise mais abrangente dos principais custos dos ensaios clínicos de droga até à data, e sugere que estes custos contribuem apenas modestamente para os custos globais do desenvolvimento de novos medicamentos.
a mediana de US $ 19 milhões representa menos de um por cento do custo total médio do desenvolvimento de uma nova droga, que nos últimos anos foi estimado entre US $2 a US $3 bilhões.
“o custo de gerar esta informação científica fundamental é surpreendentemente baixo, dado o custo total do desenvolvimento de drogas e os preços elevados de muitas drogas”, diz O autor sênior do estudo G. Caleb Alexander, MD, MS, Professor Associado de Epidemiologia e medicina na Escola Bloomberg.
farmacêutica companies in the U. S. rotineiramente explicar os altos preços que estabeleceram para as drogas, citando os altos custos do desenvolvimento de drogas, incluindo os custos dos ensaios clínicos “fundamentais” que são a base para a aprovação de novas drogas pela FDA. No entanto, poucos estudos analisaram objetivamente esses custos.
estes ensaios principais são muitas vezes grandes ensaios de” Fase 3″, mas para algumas indicações, tais como doenças raras incuráveis, a FDA irá aceitar ensaios muito mais pequenos e mais curtos.
para obter uma melhor imagem dos principais custos dos ensaios clínicos, Alexander e colegas, incluindo o primeiro autor Thomas Moore, AB, do Instituto Milken de Saúde Pública da Universidade George Washington, examinaram os principais ensaios clínicos que levaram à aprovação da FDA de novas drogas terapêuticas durante 2015 a 2016. Os pesquisadores examinaram 138 ensaios, abrangendo 59 fármacos diferentes-alguns dos quais foram testados em vários ensaios para distúrbios múltiplos. Para cada ensaio, a equipe calculou o custo provável do ensaio com software padrão de estimativa de custos usado por organizações de pesquisa contratadas e outros na indústria farmacêutica.Os pesquisadores descobriram que os ensaios principais de 2015 a 2016 tiveram um custo médio estimado de US $19 milhões. Os custos estimados dos ensaios agruparam—se relativamente perto em torno deste número-metade estava entre US $12 milhões e US $33 milhões. O custo estimado mais baixo foi de US $2 milhões para um estudo de quatro pacientes de um tratamento para uma doença metabólica rara; o mais alto, 347 milhões de dólares, foi para um grande estudo de uma droga de insuficiência cardíaca.
os cientistas também analisaram como os custos dos ensaios variavam dependendo do tipo de ensaio clínico. Ensaios que testam a capacidade de uma droga para prevenir um resultado clinicamente significativo, como um ataque cardíaco, tenderam a ter um custo médio muito maior (US$65 milhões) do que os ensaios usando um resultado substituto, como colesterol sérico elevado (Mediana US $24 milhões). Os custos também foram mais elevados para os ensaios que compararam um novo fármaco com um padrão existente em vez de um placebo. “Você geralmente precisa de menos pessoas para demonstrar que uma droga é melhor do que uma pílula de açúcar do que você faz para mostrar que funciona melhor do que o padrão atual de cuidados”, diz Alexander.
os custos tiveram tendência a ser mais elevados quando um ensaio durou mais tempo ou envolveu mais doentes. Por exemplo, os ensaios com menos de 100 pacientes tiveram um custo médio de apenas US $6 milhões, enquanto os ensaios com mais de 1.000 pacientes tiveram um custo médio de US $77 milhões. Os custos dos ensaios também variaram entre as áreas de tratamento, reflectindo a dificuldade variável de medir e demonstrar a eficácia de uma doença para outra. Ensaios principais de medicamentos cardiovasculares, por exemplo, tiveram um custo médio de US $157 milhões, versus apenas US $21 milhões para ensaios principais em pacientes com doenças endócrinas e metabólicas.Alexander e os colegas planeiam agora estudos adicionais sobre as características dos ensaios clínicos e sobre a forma como afectam os custos. “Agora temos uma base para um conjunto muito mais amplo de inquéritos sobre o que custaria construir melhores ensaios—ensaios que são mais informativos sobre os resultados de maior interesse para os pacientes e seus provedores”, diz Alexander.
“Estimated Costs of Pivot Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016,” was written by Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson, and G. Caleb Alexander.
o apoio foi prestado pela Fundação Laura e John Arnold e pelo Centro Johns Hopkins de excelência em Ciência regulatória e Inovação, uma iniciativa de pesquisa colaborativa com a FDA.
Alexander serve como presidente do Comitê Consultivo do sistema nervoso periférico e Central da Food and Drug Administration dos EUA; é um consultor pago da IQVIA.; atua no Conselho Consultivo da MesaRx Innovations, é membro do Comitê Nacional P&T da OptumRx, e é um fundador e principal accionista da Monument Analytics, uma consultoria que presta serviços à indústria de Ciências da vida e aos queixosos em litígios com opiáceos. Estes acordos foram revistos e aprovados pela Universidade Johns Hopkins de acordo com as suas políticas de conflito de interesses.
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contactos para a Escola de Saúde Pública Johns Hopkins Bloomberg: Joshua Aspril no 443-287-5054 ou [email protected] e Robin Scullin em 410-955-7619 ou [email protected]