24 September 2018
klinische trials voor het verkrijgen van FDA goedkeuring zijn meestal goed voor een klein deel van de totale kosten voor onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen, onderzoek suggereert.
klinische studies die FDA goedkeuringen van nieuwe geneesmiddelen ondersteunen hebben een mediane kosten van $ 19 miljoen, volgens een nieuwe studie door een team met onderzoekers van de Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health.
de studie, gepubliceerd in Sept. 24 in JAMA Internal Medicine, is de meest uitgebreide analyse van de belangrijkste kosten van geneesmiddelenproeven tot nu toe, en suggereert dat deze kosten slechts bescheiden bijdragen aan de totale kosten van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
het mediaancijfer van 19 miljoen dollar vertegenwoordigt minder dan één procent van de gemiddelde totale kosten van de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel, die in de afgelopen jaren naar schatting tussen de 2 en 3 miljard dollar bedragen.
” de kosten van het genereren van deze fundamentele wetenschappelijke informatie zijn verrassend laag gezien de totale kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen en de hoge prijskaartjes op veel drugs, ” zegt studie senior auteur G. Caleb Alexander, MD, MS, universitair hoofddocent epidemiologie en geneeskunde aan de Bloomberg School.
farmaceutische bedrijven in de VS leg routinematig de hoge prijzen die zij voor drugs stellen uit door de hoge kosten van drugontwikkeling te citeren, met inbegrip van de kosten van de “centrale” klinische proeven die de basis vormen voor FDA goedkeuringen van nieuwe drugs. Maar weinig studies hebben deze kosten objectief geanalyseerd.
deze centrale studies zijn vaak grote “fase 3” studies, maar voor sommige indicaties, zoals zeldzame ongeneeslijke ziekten, zal de FDA veel kleinere, kortere studies accepteren.
om een beter beeld te krijgen van de kosten van cruciale onderzoeken, onderzochten Alexander en collega ‘ s, waaronder eerste auteur Thomas Moore, AB, van het Milken Institute of Public Health aan de George Washington University, de belangrijkste klinische onderzoeken die leidden tot de goedkeuring van nieuwe therapeutische geneesmiddelen door de FDA in de periode 2015 tot 2016. De onderzoekers onderzochten 138 proeven, die 59 verschillende geneesmiddelen omvatten – waarvan sommige werden getest in meerdere proeven voor meerdere aandoeningen. Voor elke proef berekende het team de waarschijnlijke proefkosten met standaard kostenraming software die wordt gebruikt door contractonderzoeksorganisaties en anderen in de farmaceutische industrie.
de onderzoekers vonden dat de pivotal trials van 2015 tot 2016 hadden een geschatte mediane kosten van $19 miljoen. De geschatte kosten van de proeven’ geclusterd relatief dicht rond dit cijfer—de helft waren tussen de $12 miljoen en $33 miljoen. De laagste geschatte studiekosten waren $2 miljoen voor een vier-patiënt proef van een behandeling voor een zeldzame metabole stoornis; de hoogste, 347 miljoen dollar, was voor een grote studie van een geneesmiddel voor hartfalen.
de wetenschappers onderzochten ook hoe de kosten van de proef varieerden afhankelijk van het type klinische proef. De proeven die het vermogen van een drug testen om een klinisch betekenisvol resultaat, zoals een hartaanval te verhinderen, neigden om een veel hogere mediane kosten ($65 miljoen) te hebben dan proeven gebruikend een surrogaatuitkomst zoals hoog serumcholesterol (mediaan $24 miljoen). De kosten waren ook hoger voor proeven die een nieuw geneesmiddel vergeleken met een bestaande standaard in plaats van een placebo. “Je hebt over het algemeen minder mensen nodig om aan te tonen dat een medicijn beter is dan een suikerpil dan om te laten zien dat het beter werkt dan de huidige standaard van zorg”, zegt Alexander.
de kosten waren meestal hoger wanneer een studie langer duurde of wanneer meer patiënten werden opgenomen. Bijvoorbeeld, de proeven met minder dan 100 patiënten hadden een gemiddelde kosten van slechts $ 6 miljoen, terwijl de proeven met meer dan 1.000 patiënten hadden een gemiddelde kosten van $ 77 miljoen. De kosten van het onderzoek varieerden ook per behandelgebied, wat de wisselende moeilijkheid weerspiegelt om de werkzaamheid van de ene aandoening tot de andere te meten en aan te tonen. De centrale cardiovasculaire drugstudies, bijvoorbeeld, hadden een gemiddelde kosten van $ 157 miljoen, versus enkel $ 21 miljoen voor centrale proeven in endocriene en metabolische ziektepatiënten.
Alexander en collega ‘ s plannen nu verdere studies naar de kenmerken van geneesmiddelenproeven en hoe deze de kosten beïnvloeden. “We hebben nu een basis voor een veel bredere reeks onderzoeken naar wat het zou kosten om betere trials te bouwen—trials die meer informatief zijn over de resultaten van het grootste belang voor patiënten en hun zorgverleners,” zegt Alexander.”Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016,” is geschreven door Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson en G. Caleb Alexander.
steun werd verleend door de Laura and John Arnold Foundation en door het Johns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation, een gezamenlijk onderzoeksinitiatief met de FDA.Alexander is voorzitter van het Peripheral and Central Nervous System Advisory Committee van de Amerikaanse Food and Drug Administration; is betaald adviseur van IQVIA; is lid van de adviesraad van MesaRx Innovations, is lid van OptumRx ‘ s National P&T Committee, en is een oprichter en belangrijkste aandeelhouder in Monument Analytics, een adviesbureau dat diensten verleent aan de life sciences industrie en aan eisers in opioid litigation. Deze regelingen zijn herzien en goedgekeurd door de Johns Hopkins University in overeenstemming met haar beleid inzake belangenconflicten.
# # #
Media contacten voor de Johns Hopkins Bloomberg School Of Public Health: Joshua Aspril op 443-287-5054 of [email protected] en Robin Scullin op 410-955-7619 of [email protected]