September24,2018
FDA承認を得るための臨床試験は、一般的に総薬物研究開発費の割合が小さいことを示唆しています。Johns Hopkins Bloomberg School of Public Healthの研究者を含むチームによる新しい研究によると、新薬のFDA承認を支持する臨床試験の費用の中央値は1900万ドルである。
この研究は、9月に発表された。 JAMA内科における24は、これまでの主要な薬物試験費用の最も包括的な分析であり、これらの費用は新薬開発の全体的なコストにわずかに寄与するこ
19百万ドルの中央値は、近年では2-3億ドルと推定されている新薬を開発するための平均総コストの一パーセント未満を表しています。
“この基本的な科学的情報を生成するコストは、医薬品開発の総コストと多くの医薬品の高い価格タグを考えると驚くほど低い”と、ブルームバーグ-スクールの疫学と医学の准教授であるg.Caleb Alexander、MD、MSは述べている。
米国の製薬会社 新薬のFDA承認の基礎となる”重要な”臨床試験のコストを含む、医薬品開発の高いコストを引用して、彼らが薬に設定した高い価格を日常的に説明し しかし、これらのコストを客観的に分析した研究はほとんどありません。
これらの重要な試験は、多くの場合、大規模な”フェーズ3″試験ですが、まれな難病などのいくつかの適応症については、FDAははるかに小さく、短い試験を受
重要な治験費用をよりよく把握するために、ジョージ-ワシントン大学のミルケン公衆衛生研究所の初代著者Thomas Moore、ABを含むAlexanderらは、2015年から2016年の間に新 研究者らは138件の試験を検討し、59種類の薬物をカバーしました—そのうちのいくつかは複数の障害について複数の試験で試験されました。 各試験について、製薬業界の受託研究機関などが使用する標準的なコスト推定ソフトウェアを使用して、可能性のある試験費用を計算しました。
研究者らは、2015年から2016年までの極めて重要な試験の費用の中央値は推定1900万ドルであることを発見した。 試験の推定コストは、この数字の周りに比較的密接にクラスタ化されました—半分は$12百万と3 33百万の間でした。 最も低い推定試験費用は、まれな代謝障害の治療の4人の患者の試験のための$2百万でした; 最高の3億4700万ドルは、心不全薬の大規模な研究のためのものでした。
科学者たちはまた、臨床試験の種類に応じて試験費用がどのように変化するかを調べました。 心臓発作のような臨床的に意味のある結果を予防する薬物の能力を試験する試験は、高血清コレステロール（中央値24百万ドル）などの代理結果を用いた試験よりもはるかに高いコスト中央値（65百万ドル）を有する傾向があった。 費用はまた偽薬よりもむしろ既存の標準と新しい薬剤を比較する試験のためにより高かった。 「一般的に、現在のケア基準よりも優れていることを示すためには、砂糖錠剤よりも優れていることを示す人が少なくて済みます」とAlexander氏は言います。
試験が長く続いたり、より多くの患者を登録したりすると、コストが高くなる傾向がありました。 たとえば、100人未満の患者を対象とした試験の平均費用はわずか600万ドルでしたが、1,000人以上の患者を対象とした試験の平均費用は7700万ドルでした。 試験費用はまた、ある障害から別の障害への有効性の測定と実証の難しさの変化を反映して、治療領域間で変化した。 例えば、中枢性心血管薬物試験の平均費用は1億5,700万ドルであり、内分泌および代謝疾患患者の中枢性試験の平均費用は2,100万ドルであった。
Alexanderたちは現在、薬物試験の特性とそれがコストにどのように影響するかについてのさらなる研究を計画している。 「私たちは今、患者とその提供者にとって最も関心のある結果についてより有益な試験である、より良い試験を構築するために何がかかるかについて、
“米国食品医薬品局、2015-2016によって承認された新規治療薬のための重要な試験の推定コスト”は、Thomas Moore、Hanzhe Zhang、Gerard Anderson、G.Caleb Alexanderによって書かれました。
サポートは、LAURA and John Arnold FoundationとFDAとの共同研究イニシアチブであるJohns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovationによって提供されました。
アレクサンダーは、米国食品医薬品局の末梢および中枢神経系諮問委員会の委員長を務め、IQVIAの有料顧問です; MesaRx Innovationsの諮問委員会を務め、OptumRxの全国P&T委員会のメンバーであり、ライフサイエンス業界とオピオイド訴訟の原告にサービスを提供するコンサルタント会社Monument Analyticsの創設者であり、株式を保有している。 これらの取り決めは、Johns Hopkins Universityの利益相反方針に従って審査され、承認されています。
# # #
ジョンズ-ホプキンズ-ブルームバーグ公衆衛生学校のメディア連絡先：ジョシュア-アスプリル443-287-5054または[email protected]。エドゥとロビンScullinで410-955-7619または[email protected]