szeptember 24, 2018
az FDA jóváhagyásának megszerzéséhez szükséges klinikai vizsgálatok általában a teljes kábítószer-kutatási és fejlesztési költségek kis részét teszik ki, a tanulmány azt sugallja.
az új gyógyszerek FDA jóváhagyását támogató klinikai vizsgálatok medián költsége 19 millió dollár, A Johns Hopkins Bloomberg Közegészségügyi Iskola kutatói által készített új tanulmány szerint.
a tanulmány, megjelent szeptember. 24 a JAMA Internal Medicine a legfontosabb gyógyszerkísérletek eddigi legátfogóbb elemzése, és azt sugallja, hogy ezek a költségek csak csekély mértékben járulnak hozzá az új gyógyszerek kifejlesztésének összköltségeihez.
a 19 millió dolláros medián érték az új gyógyszer kifejlesztésének átlagos teljes költségének kevesebb mint egy százalékát jelenti, amelyet az elmúlt években 2-3 milliárd dollárra becsültek.
“ezen alapvető tudományos információk előállításának költsége meglepően alacsony, tekintettel a gyógyszerfejlesztés teljes költségére és sok gyógyszer magas árcédulájára” – mondja a tanulmány vezető szerzője, G. Caleb Alexander, MD, MS, a Bloomberg Iskola epidemiológiai és orvostudományi docense.
gyógyszeripari vállalatok az Egyesült Államokban. rendszeresen magyarázza el a gyógyszerek magas árait a gyógyszerfejlesztés magas költségeire hivatkozva, beleértve a “sarkalatos” klinikai vizsgálatok költségeit, amelyek az új gyógyszerek FDA jóváhagyásának alapját képezik. Kevés tanulmány azonban objektíven elemezte ezeket a költségeket.
ezek a sarkalatos vizsgálatok gyakran nagy “3. fázisú” vizsgálatok, de bizonyos indikációk, például ritka gyógyíthatatlan betegségek esetén az FDA sokkal kisebb, rövidebb vizsgálatokat fogad el.
annak érdekében, hogy jobb képet kapjunk a kulcsfontosságú kísérleti költségekről, Alexander és munkatársai, köztük Thomas Moore, a George Washington Egyetem Milken Közegészségügyi Intézetének első szerzője, megvizsgálták azokat a legfontosabb klinikai vizsgálatokat, amelyek az új terápiás gyógyszerek FDA jóváhagyásához vezettek 2015 és 2016 között. A kutatók 138 kísérletet vizsgáltak, amelyek 59 különböző gyógyszert fedtek le-amelyek közül néhányat több kísérletben teszteltek több rendellenességre. A csapat minden egyes kísérletnél kiszámította a várható próbaköltséget a szerződéses kutatószervezetek és más gyógyszeripari szervezetek által használt standard költségbecslő szoftverrel.
a kutatók azt találták, hogy a 2015 és 2016 közötti kulcsfontosságú vizsgálatok becsült medián költsége 19 millió dollár volt. A kísérletek becsült költségei viszonylag szorosan csoportosultak e szám körül—a fele 12 és 33 millió dollár között volt. A legalacsonyabb becsült vizsgálati költség 2 millió dollár volt egy ritka anyagcsere-rendellenesség kezelésének négy beteges vizsgálatában; a legmagasabb, 347 millió dollár volt a szívelégtelenség gyógyszerének nagy tanulmánya.
a tudósok azt is megvizsgálták, hogy a vizsgálati költségek hogyan változtak a klinikai vizsgálat típusától függően. Azok a kísérletek, amelyek tesztelik a gyógyszer azon képességét, hogy megakadályozzák a klinikailag jelentős eredményt, például a szívrohamot, sokkal magasabb medián költséggel (65 millió dollár) jártak, mint a helyettesítő eredményt, például a magas szérum koleszterinszintet (medián 24 millió dollár) alkalmazó kísérletek. A költségek magasabbak voltak azoknál a vizsgálatoknál is, amelyek egy új gyógyszert hasonlítottak össze egy meglévő standarddal, nem pedig placebóval. “Általában kevesebb emberre van szüksége annak bizonyításához, hogy egy gyógyszer jobb, mint egy cukortabletta, mint te, hogy megmutassa, hogy jobban működik, mint a jelenlegi ellátási színvonal” – mondja Alexander.
a költségek általában magasabbak voltak, ha egy vizsgálat hosszabb ideig tartott, vagy több beteget vontak be. Például a kevesebb mint 100 beteggel végzett vizsgálatok átlagos költsége mindössze 6 millió dollár volt, míg a több mint 1000 beteggel végzett vizsgálatok átlagos költsége 77 millió dollár volt. A vizsgálati költségek a kezelési területeken is változtak, tükrözve a hatékonyság mérésének és bizonyításának különböző nehézségeit az egyik rendellenességről a másikra. A sarkalatos kardiovaszkuláris gyógyszervizsgálatok átlagos költsége 157 millió dollár volt, szemben az endokrin és anyagcsere-betegségben szenvedő betegek sarkalatos vizsgálatainak 21 millió dollárjával.
Alexander és munkatársai most további tanulmányokat terveznek a gyógyszerkísérletek jellemzőiről és arról, hogy ezek hogyan befolyásolják a költségeket. “Most már sokkal szélesebb körű vizsgálatot folytatunk azzal kapcsolatban, hogy mennyibe kerülne a jobb kísérletek építése—olyan vizsgálatok, amelyek informatívabbak a betegek és szolgáltatóik számára leginkább érdekes eredményekről” – mondja Alexander.
“az USA Food and Drug Administration, 2015-2016 által jóváhagyott új terápiás szerek kulcsfontosságú vizsgálatainak becsült költségei” – írta Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson és G. Caleb Alexander.
támogatást nyújtott a Laura and John Arnold Alapítvány és a Johns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation, együttműködő kutatási kezdeményezés az FDA.
Alexander az amerikai Food and Drug Administration perifériás és központi idegrendszeri Tanácsadó Bizottságának elnöke; az IQVIA fizetett tanácsadója; a MesaRx Innovations tanácsadó testületének tagja, tagja az OptumRx Nemzeti P&t Bizottságának, valamint alapítója és fő tulajdonosa a Monument Analytics-nek, amely az élettudományi ipar és az opioid perek felpereseinek nyújt szolgáltatásokat. Ezeket a megállapodásokat a Johns Hopkins Egyetem az összeférhetetlenségi politikájával összhangban felülvizsgálta és jóváhagyta.
# # #
média kapcsolatok a Johns Hopkins Bloomberg Közegészségügyi Iskola számára: Joshua Aspril a 443-287-5054 vagy [email protected] címen.edu és Robin Scullin a 410-955-7619 vagy [email protected]