24 septembre 2018
Les essais cliniques pour obtenir l’approbation de la FDA représentent généralement une faible proportion des coûts totaux de recherche et de développement de médicaments, selon une étude.
Les essais cliniques qui soutiennent les approbations de nouveaux médicaments par la FDA ont un coût médian de 19 millions de dollars, selon une nouvelle étude réalisée par une équipe comprenant des chercheurs de la Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health.
L’étude, publiée en septembre. 24 dans JAMA Internal Medicine, est l’analyse la plus complète des coûts des essais de médicaments clés à ce jour, et suggère que ces coûts ne contribuent que modestement aux coûts globaux de développement de nouveaux médicaments.
Le chiffre médian de 19 millions de dollars représente moins d’un pour cent du coût total moyen de mise au point d’un nouveau médicament, estimé ces dernières années entre 2 et 3 milliards de dollars.
« Le coût de la génération de ces informations scientifiques fondamentales est étonnamment faible compte tenu du coût total du développement de médicaments et du prix élevé de nombreux médicaments », explique l’auteur principal de l’étude, G. Caleb Alexander, MD, MS, professeur agrégé d’épidémiologie et de médecine à la Bloomberg School.
Sociétés pharmaceutiques aux États-Unis expliquez régulièrement les prix élevés qu’ils fixent pour les médicaments en citant les coûts élevés du développement des médicaments, y compris les coûts des essais cliniques « pivots » qui sont à la base des approbations de nouveaux médicaments par la FDA. Cependant, peu d’études ont analysé objectivement ces coûts.
Ces essais pivots sont souvent de grands essais de « phase 3 », mais pour certaines indications, telles que les maladies rares incurables, la FDA acceptera des essais beaucoup plus petits et plus courts.
Pour avoir une meilleure idée des coûts des essais pivots, Alexander et ses collègues, dont le premier auteur Thomas Moore, AB, du Milken Institute of Public Health de l’Université George Washington, ont examiné les essais cliniques clés qui ont conduit à l’approbation par la FDA de nouveaux médicaments thérapeutiques au cours de 2015 à 2016. Les chercheurs ont examiné 138 essais, couvrant 59 médicaments différents — dont certains ont été testés dans plusieurs essais pour plusieurs troubles. Pour chaque essai, l’équipe a calculé le coût probable de l’essai à l’aide d’un logiciel standard d’estimation des coûts utilisé par des organismes de recherche sous contrat et d’autres acteurs de l’industrie pharmaceutique.
Les chercheurs ont constaté que les essais pivots de 2015 à 2016 avaient un coût médian estimé à 19 millions de dollars. Les coûts estimés des essais se sont regroupés relativement étroitement autour de ce chiffre — la moitié se situait entre 12 et 33 millions de dollars. Le coût d’essai estimé le plus bas était de 2 millions de dollars pour un essai sur quatre patients d’un traitement pour un trouble métabolique rare; le plus élevé, 347 millions de dollars, était pour une vaste étude d’un médicament contre l’insuffisance cardiaque.
Les scientifiques ont également examiné comment les coûts des essais variaient selon le type d’essai clinique. Les essais qui testent la capacité d’un médicament à prévenir un résultat cliniquement significatif, comme une crise cardiaque, avaient tendance à avoir un coût médian beaucoup plus élevé (65 millions de dollars) que les essais utilisant un résultat de substitution tel qu’un taux de cholestérol sérique élevé (24 millions de dollars en moyenne). Les coûts étaient également plus élevés pour les essais comparant un nouveau médicament à une norme existante plutôt qu’à un placebo. « Vous avez généralement besoin de moins de personnes pour démontrer qu’un médicament est meilleur qu’une pilule de sucre que vous pour montrer qu’il fonctionne mieux que la norme de soins actuelle », explique Alexander.
Les coûts avaient tendance à être plus élevés lorsqu’un essai durait plus longtemps ou incluait plus de patients. Par exemple, les essais avec moins de 100 patients avaient un coût moyen de seulement 6 millions de dollars, tandis que les essais avec plus de 1 000 patients avaient un coût moyen de 77 millions de dollars. Les coûts des essais variaient également selon les domaines de traitement, reflétant la difficulté variable de mesurer et de démontrer l’efficacité d’un trouble à l’autre. Les essais pivots de médicaments cardiovasculaires, par exemple, ont coûté en moyenne 157 millions de dollars, contre seulement 21 millions de dollars pour les essais pivots chez des patients atteints de maladies endocriniennes et métaboliques.
Alexander et ses collègues planifient maintenant d’autres études sur les caractéristiques des essais de médicaments et leur incidence sur les coûts. « Nous avons maintenant une base pour un ensemble beaucoup plus large d’enquêtes sur ce qu’il en coûterait de construire de meilleurs essais — des essais qui sont plus informatifs sur les résultats qui intéressent le plus les patients et leurs fournisseurs », explique Alexander.
« Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016 », a été écrit par Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson et G. Caleb Alexander.
Le soutien a été fourni par la Fondation Laura et John Arnold et par le Johns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation, une initiative de recherche collaborative avec la FDA.
Alexander est président du Comité consultatif du système nerveux périphérique et central de la Food and Drug Administration des États-Unis; est un conseiller rémunéré d’IQVIA; siège au conseil consultatif de MesaRx Innovations, est membre du Comité national P& T d’OptumRx et est l’un des fondateurs et principaux actionnaires de Monument Analytics, une société de conseil qui fournit des services au secteur des sciences de la vie et aux demandeurs dans le cadre de litiges relatifs aux opioïdes. Ces arrangements ont été examinés et approuvés par l’Université Johns Hopkins conformément à ses politiques en matière de conflits d’intérêts.
# # #
Contacts avec les médias de l’École de santé publique Bloomberg de Johns Hopkins: Joshua Aspril au 443-287-5054 ou jaspril1 @ jhu.edu et Robin Scullin au 410-955-7619 ou [email protected] .