September 24, 2018
Clinical trials to obtain FDA approval typically account of small part of total drug research and development costs, study vihjaa.
uusien lääkkeiden FDA: n hyväksyntää tukevien kliinisten tutkimusten mediaanikustannukset ovat 19 miljoonaa dollaria, kertoo Johns Hopkins Bloomberg School of Public Healthin tutkijaryhmä.
tutkimus julkaistiin syyskuussa. 24 JAMA Internal Medicine on tähän mennessä kattavin analyysi keskeisistä lääketutkimuskustannuksista, ja se viittaa siihen, että nämä kustannukset vaikuttavat vain vaatimattomasti uusien lääkkeiden kehittämisen kokonaiskustannuksiin.
19 miljoonan dollarin mediaanilukema on alle prosentti uuden lääkkeen kehittämisen keskimääräisistä kokonaiskustannuksista, joiden on viime vuosina arvioitu olevan 2-3 miljardia dollaria.
”tämän perustavan tieteellisen tiedon tuottamisen kustannukset ovat yllättävän alhaiset, kun otetaan huomioon lääkekehityksen kokonaiskustannukset ja monien lääkkeiden korkeat hintalaput”, sanoo tutkimuksen vanhempi kirjoittaja G. Caleb Alexander, MD, MS, epidemiologian ja lääketieteen apulaisprofessori Bloomberg Schoolista.
lääkeyhtiöt Yhdysvalloissa rutiininomaisesti selittää korkeat hinnat he asettavat huumeita viittaamalla korkeat kustannukset lääkekehityksen, mukaan lukien kustannukset ”keskeinen” kliinisiä tutkimuksia, jotka ovat perusta FDA hyväksynnät uusia lääkkeitä. Kuitenkin vain harvat tutkimukset ovat objektiivisesti analysoineet näitä kustannuksia.
nämä keskeiset kokeet ovat usein suuria ”vaiheen 3” kokeita, mutta joidenkin käyttöaiheiden, kuten harvinaisten parantumattomien sairauksien, osalta FDA hyväksyy paljon pienempiä, lyhyempiä kokeita.
saadakseen paremman kuvan keskeisistä tutkimuskustannuksista Alexander ja kollegat, mukaan lukien ensimmäinen kirjoittaja Thomas Moore, AB, George Washingtonin yliopiston Milken Institute of Public Health-instituutista, tutkivat keskeisiä kliinisiä tutkimuksia, jotka johtivat uusien terapeuttisten lääkkeiden HYVÄKSYMISIIN FDA: ssa vuosina 2015-2016. Tutkijat kävivät läpi 138 koetta, jotka kattoivat 59 eri lääkettä—joista osaa testattiin useissa kokeissa useiden häiriöiden varalta. Jokaiselle kokeelle tiimi laski todennäköiset kokeilukustannukset standardikustannusarvio-ohjelmistolla, jota käyttävät sopimustutkimusorganisaatiot ja muut lääketeollisuudessa.
tutkijat havaitsivat, että vuosien 2015-2016 keskeisten kokeiden mediaanikustannukset olivat 19 miljoonaa dollaria. Oikeudenkäyntien arvioidut kustannukset asettuivat suhteellisen lähelle tätä lukua-puolet olivat 12-33 miljoonaa dollaria. Alin arvioitu oikeudenkäyntikulu oli 2 miljoonaa dollaria neljän potilaan kokeesta, jossa hoidettiin harvinaista aineenvaihduntahäiriötä; korkein, 347 miljoonaa dollaria, oli laaja tutkimus sydämen vajaatoimintalääkkeestä.
tutkijat tarkastelivat myös sitä, miten tutkimuksen kustannukset vaihtelivat kliinisen tutkimuksen tyypin mukaan. Kokeet, joissa testataan lääkkeen kykyä estää kliinisesti merkittävä tulos, kuten sydänkohtaus, yleensä on paljon suurempi mediaanikustannukset ($65 miljoonaa) kuin kokeet käyttäen korvike tulos kuten korkea seerumin kolesteroli (mediaani $24 miljoonaa). Kustannukset olivat myös suuremmat tutkimuksissa, joissa verrattiin uutta lääkettä olemassa olevaan standardiin lumelääkkeen sijaan. ”Yleensä tarvitaan vähemmän ihmisiä osoittamaan, että lääke on parempi kuin sokeripilleri, kuin osoittamaan, että se toimii paremmin kuin nykyinen hoitonormi”, sanoo Alexander.
kustannukset olivat yleensä suuremmat, kun tutkimus kesti pitempään tai siihen otettiin useampia potilaita. Esimerkiksi alle 100 potilaan tutkimukset maksoivat keskimäärin vain 6 miljoonaa dollaria, kun taas yli 1000 potilaan tutkimukset maksoivat keskimäärin 77 miljoonaa dollaria. Tutkimuskustannukset vaihtelivat myös eri hoitoalueilla, mikä heijasti tehon mittaamisen ja osoittamisen vaikeutta eri häiriöistä toiseen. Esimerkiksi sydän-ja verisuonitautien keskeisten lääketutkimusten keskihinta oli 157 miljoonaa dollaria, kun taas hormonitoimintaa ja metabolisia sairauksia sairastavilla potilailla tehtyjen keskeisten lääketutkimusten keskihinta oli vain 21 miljoonaa dollaria.
Alexander ja kollegat suunnittelevat nyt lisätutkimuksia lääkekokeiden ominaisuuksista ja siitä, miten ne vaikuttavat kustannuksiin. ”Meillä on nyt perusta paljon laajemmalle tutkimuskokonaisuudelle siitä, mitä parempien kokeiden rakentaminen maksaisi—kokeiden, jotka ovat informatiivisempia potilaiden ja heidän hoitajiensa kannalta kiinnostavimmista tuloksista”, Alexander sanoo.
” Estimated costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016″, kirjoittivat Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson ja G. Caleb Alexander.
tukea antoivat Laura and John Arnold Foundation ja Johns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation, joka on tutkimusyhteistyötä FDA: n kanssa.
Alexander toimii Yhdysvaltain elintarvike-ja lääkeviraston perifeerisen ja keskushermoston neuvoa-antavan komitean puheenjohtajana; on iqvian palkattu neuvonantaja; toimii MesaRx Innovationsin neuvottelukunnassa, on OptumRx: n kansallisen P&t-komitean jäsen ja on perustaja ja pääomistaja Monument Analytics-konsulttitoimistossa, joka tarjoaa palveluja biotieteollisuudelle ja kantajille opioidiriidoissa. Nämä järjestelyt on tarkistettu ja hyväksytty Johns Hopkins University mukaisesti sen eturistiriitoja politiikkaa.
# # #
Media YHTEYSTIEDOT Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health: Joshua Aspril at 443-287-5054 tai [email protected] ja Robin Scullin klo 410-955-7619 tai [email protected]