September 24, 2018
Klinische Studien zur Erlangung der FDA-Zulassung machen in der Regel einen kleinen Teil der gesamten Arzneimittelforschungs- und Entwicklungskosten aus, so die Studie.
Klinische Studien, die die FDA-Zulassungen neuer Medikamente unterstützen, haben laut einer neuen Studie eines Teams von Forschern der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health mittlere Kosten von 19 Millionen US-Dollar.
Die Studie, veröffentlicht Sept. 24 in JAMA Internal Medicine ist die bisher umfassendste Analyse der wichtigsten Kosten für Arzneimittelstudien und legt nahe, dass diese Kosten nur geringfügig zu den Gesamtkosten für die Entwicklung neuer Arzneimittel beitragen.
Der Medianwert von 19 Millionen US-Dollar entspricht weniger als einem Prozent der durchschnittlichen Gesamtkosten für die Entwicklung eines neuen Arzneimittels, die in den letzten Jahren auf 2 bis 3 Milliarden US-Dollar geschätzt wurden.
„Die Kosten für die Generierung dieser grundlegenden wissenschaftlichen Informationen sind angesichts der Gesamtkosten der Medikamentenentwicklung und der hohen Preise für viele Medikamente überraschend niedrig“, sagt Studienautor G. Caleb Alexander, MD, MS, außerordentlicher Professor für Epidemiologie und Medizin an der Bloomberg School.
Pharmaunternehmen in den USA. sie erklären die hohen Preise, die sie für Medikamente setzen, indem sie die hohen Kosten der Medikamentenentwicklung anführen, einschließlich der Kosten der „entscheidenden“ klinischen Studien, die die Grundlage für die FDA-Zulassung neuer Medikamente bilden. Allerdings haben nur wenige Studien diese Kosten objektiv analysiert.
Diese Zulassungsstudien sind oft große „Phase-3“ -Studien, aber für einige Indikationen, wie seltene unheilbare Krankheiten, wird die FDA viel kleinere, kürzere Studien akzeptieren.
Um sich ein besseres Bild von den Kosten der zulassungsrelevanten Studie zu machen, untersuchten Alexander und Kollegen, darunter der Erstautor Thomas Moore, AB, vom Milken Institute of Public Health an der George Washington University, die wichtigsten klinischen Studien, die von 2015 bis 2016 zu FDA-Zulassungen neuer Therapeutika führten. Die Forscher untersuchten 138 Studien, die 59 verschiedene Medikamente abdeckten – einige davon wurden in mehreren Studien auf mehrere Erkrankungen getestet. Für jede Studie berechnete das Team die wahrscheinlichen Studienkosten mit einer Standard-Kostenschätzungssoftware, die von Auftragsforschungsorganisationen und anderen in der pharmazeutischen Industrie verwendet wird.
Die Forscher fanden heraus, dass die pivotalen Studien von 2015 bis 2016 geschätzte mediane Kosten von 19 Millionen US-Dollar hatten. Die geschätzten Kosten der Studien gruppierten sich relativ eng um diese Zahl – die Hälfte lag zwischen 12 und 33 Millionen US-Dollar. Die niedrigsten geschätzten Studienkosten beliefen sich auf 2 Millionen US-Dollar für eine Vier-Patienten-Studie zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselstörung; die höchste, $ 347 Millionen, war für eine große Studie über ein Medikament gegen Herzinsuffizienz.
Die Wissenschaftler untersuchten auch, wie die Studienkosten je nach Art der klinischen Studie variierten. Studien, die die Fähigkeit eines Medikaments testen, ein klinisch bedeutsames Ergebnis wie einen Herzinfarkt zu verhindern, hatten tendenziell viel höhere mediane Kosten (65 Millionen US-Dollar) als Studien mit einem Surrogat-Ergebnis wie hohem Serumcholesterin (Median 24 Millionen US-Dollar). Die Kosten waren auch höher für Studien, in denen ein neues Medikament mit einem bestehenden Standard verglichen wurde, anstatt mit einem Placebo. „Sie brauchen im Allgemeinen weniger Menschen, um zu zeigen, dass ein Medikament besser ist als eine Zuckerpille, als Sie zeigen, dass es besser funktioniert als der aktuelle Standard der Pflege“, sagt Alexander.
Die Kosten waren tendenziell höher, wenn eine Studie länger dauerte oder mehr Patienten eingeschlossen wurden. Zum Beispiel hatten die Studien mit weniger als 100 Patienten durchschnittliche Kosten von nur 6 Millionen US-Dollar, während die Studien mit mehr als 1.000 Patienten durchschnittliche Kosten von 77 Millionen US-Dollar hatten. Die Studienkosten variierten auch in den verschiedenen Behandlungsbereichen, was die unterschiedliche Schwierigkeit widerspiegelt, die Wirksamkeit von einer Störung zur anderen zu messen und nachzuweisen. Zulassungsrelevante kardiovaskuläre Arzneimittelstudien hatten beispielsweise durchschnittliche Kosten von 157 Millionen US-Dollar gegenüber nur 21 Millionen US-Dollar für zulassungsrelevante Studien bei Patienten mit endokrinen und metabolischen Erkrankungen.
Alexander und Kollegen planen nun weitere Studien zu den Eigenschaften von Arzneimittelstudien und deren Auswirkungen auf die Kosten. „Wir haben jetzt eine Grundlage für eine viel breitere Reihe von Untersuchungen darüber, was es kosten würde, bessere Studien zu erstellen — Studien, die informativer über die Ergebnisse von größtem Interesse für Patienten und ihre Anbieter sind“, sagt Alexander.
„Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016“ wurde von Thomas Moore, Hanzhe Zhang, Gerard Anderson und G. Caleb Alexander verfasst.
Unterstützung wurde von der Laura and John Arnold Foundation und vom Johns Hopkins Center of Excellence in Regulatory Science and Innovation, einer gemeinsamen Forschungsinitiative mit der FDA, bereitgestellt.
Alexander ist Vorsitzender des beratenden Ausschusses für peripheres und zentrales Nervensystem der US-amerikanischen Food and Drug Administration; ist ein bezahlter Berater von IQVIA; ist Mitglied des Beirats von MesaRx Innovations, Mitglied des National P& T Committee von OptumRx und Gründer und Hauptgesellschafter von Monument Analytics, einem Beratungsunternehmen, das Dienstleistungen für die Life-Sciences-Branche und Kläger in Opioid-Rechtsstreitigkeiten anbietet. Diese Vereinbarungen wurden von der Johns Hopkins University in Übereinstimmung mit ihren Richtlinien zu Interessenkonflikten überprüft und genehmigt.
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Medienkontakte für die Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health: Joshua Aspril bei 443-287-5054 oder jaspril1 @jhu.edu und Robin Scullin bei 410-955-7619 oder [email protected] .