24.September 2018
kliniske forsøg for at opnå FDA-godkendelse tegner sig typisk for en lille andel af de samlede omkostninger til lægemiddelforskning og-udvikling, antyder undersøgelsen.
kliniske forsøg, der understøtter FDA-godkendelser af nye lægemidler, har en medianomkostning på $19 millioner, ifølge en ny undersøgelse foretaget af et team inklusive forskere fra Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health.
undersøgelsen, offentliggjort Sept. 24 i JAMA Internal Medicine, er den mest omfattende analyse af de vigtigste omkostninger til lægemiddelforsøg til dato, og antyder, at disse omkostninger kun bidrager beskedent til de samlede omkostninger ved udvikling af nye lægemidler.
mediantallet på $19 millioner repræsenterer mindre end en procent af de gennemsnitlige samlede omkostninger ved udvikling af et nyt lægemiddel, som i de senere år er blevet anslået til mellem $2 og $3 milliarder.
“omkostningerne ved at generere denne grundlæggende videnskabelige information er overraskende lave i betragtning af de samlede omkostninger ved lægemiddeludvikling og de høje prismærker på mange lægemidler,” siger studieforfatter G. Caleb Aleksander, MD, MS, lektor i epidemiologi og medicin ved Bloomberg School.
farmaceutiske virksomheder i USA. rutinemæssigt forklare de høje priser, de sætter for lægemidler ved at citere de høje omkostninger ved lægemiddeludvikling, herunder omkostningerne ved de “pivotale” kliniske forsøg, der er grundlaget for FDA-godkendelser af nye lægemidler. Imidlertid har få undersøgelser objektivt analyseret disse omkostninger.
disse pivotale forsøg er ofte store “fase 3” forsøg, men for nogle indikationer, såsom sjældne uhelbredelige sygdomme, vil FDA acceptere meget mindre, kortere forsøg.
for at få et bedre billede af de vigtigste forsøgsomkostninger undersøgte Aleksander og kolleger, herunder førsteforfatter Thomas Moore, AB, fra Milken Institute of Public Health ved George University, de vigtigste kliniske forsøg, der førte til FDA-godkendelser af nye terapeutiske lægemidler i løbet af 2015 til 2016. Forskerne undersøgte 138 forsøg, der dækkede 59 forskellige lægemidler-hvoraf nogle blev testet i flere forsøg for flere lidelser. For hvert forsøg beregnede teamet de sandsynlige forsøgsomkostninger med standard omkostningsestimeringsprogrammer, der blev brugt af kontraktforskningsorganisationer og andre i medicinalindustrien.
forskerne fandt, at de pivotale forsøg fra 2015 til 2016 havde en anslået medianomkostning på $19 millioner. Forsøgene anslåede omkostninger grupperet relativt tæt omkring dette tal-halvdelen var mellem $12 millioner og $33 millioner. De laveste anslåede forsøgsomkostninger var $ 2 millioner for et fire-patientforsøg med en behandling for en sjælden metabolisk lidelse; den højeste, $347 millioner, var for en stor undersøgelse af et hjertesvigt stof.
forskerne kiggede også på, hvordan forsøgsomkostningerne varierede afhængigt af typen af klinisk forsøg. Forsøg, der tester et lægemiddels evne til at forhindre et klinisk meningsfuldt resultat, såsom et hjerteanfald, havde en tendens til at have en meget højere medianomkostning ($65 millioner) end forsøg med et surrogatresultat, såsom højt serumkolesterol (median $24 millioner). Omkostningerne var også højere for forsøg, der sammenlignede et nyt lægemiddel med en eksisterende standard snarere end en placebo. “Du har generelt brug for færre mennesker til at demonstrere, at et lægemiddel er bedre end en sukkerpille, end du gør for at vise, at det fungerer bedre end den nuværende standard for pleje,” siger han.
omkostningerne havde tendens til at være højere, når et forsøg varede længere eller inkluderede flere patienter. For eksempel havde forsøgene med færre end 100 patienter en gennemsnitlig omkostning på kun $6 millioner, mens forsøgene med mere end 1.000 patienter havde en gennemsnitlig omkostning på $77 millioner. Forsøgsomkostningerne varierede også på tværs af behandlingsområder, hvilket afspejler de forskellige vanskeligheder med at måle og demonstrere effektivitet fra en lidelse til en anden. Pivotale kardiovaskulære lægemiddelforsøg havde for eksempel en gennemsnitlig pris på $157 millioner mod kun $21 millioner for pivotale forsøg med endokrine og metaboliske sygdomspatienter.
Aleksander og kolleger planlægger nu yderligere undersøgelser af egenskaberne ved lægemiddelforsøg, og hvordan de påvirker omkostningerne. “Vi har nu et fundament for et meget bredere sæt undersøgelser af, hvad det ville koste at opbygge bedre forsøg—forsøg, der er mere informative om de resultater, der er af største interesse for patienter og deres udbydere,” siger han.
“anslåede omkostninger ved pivotale forsøg med nye terapeutiske midler godkendt af US Food and Drug Administration, 2015-2016,” blev skrevet af Thomas Moore, Gerard Anderson og G. Caleb Aleksander.
støtten blev ydet af Laura og John Arnold Foundation og af Johns Hopkins Center for ekspertise inden for regulatorisk videnskab og Innovation, et samarbejdsforskningsinitiativ med FDA.
Aleksandr fungerer som formand for den amerikanske Food and Drug Administration ‘ s perifere og centrale nervesystem Rådgivende Udvalg; er en betalt rådgiver for; er medlem af Optumrks nationale P&t udvalg, og er en grundlægger og principal holder egenkapital i Monument Analytics, en konsulentvirksomhed, der leverer tjenesteydelser til biovidenskab industrien og til sagsøgere i opioid retssager. Disse ordninger er blevet gennemgået og godkendt af Johns Hopkins University i overensstemmelse med dets interessekonflikt politikker.
# # #
mediekontakter til Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health: Joshua Aspril på 443-287-5054 eller [email protected] og Robin Scullin på 410-955-7619 eller [email protected]